오큐젠(OCGN)이 2025년 2분기 실적 발표와 함께 사업 현황을 업데이트했다. 8월 1일(현지시간) 글로벌뉴스와이어에 따르면, 이 회사는 유전자 치료제 개발에서 상당한 진전을 이루었다고 밝혔다.
오큐젠은 스타가르트병 치료제 OCU410ST의 2/3상 GARDian3 임상시험에서 첫 환자 투약을 시작했다. 또한 망막색소변성증 치료제 OCU400의 3상 liMeliGhT 임상시험에서도 환자 투약을 활발히 진행 중이며, 2026년 생물의약품허가신청(BLA) 제출을 목표로 하고 있다.
회사는 OCU400의 한국 권리에 대해 최대 1,100만 달러(약 159억 5,000만 원)의 선급금 및 마일스톤 지급과 25%의 로열티를 포함하는 구속력 있는 조건서를 체결했다. 또한 오쏘셀릭스(OrthoCellix)와 카리스마 테라퓨틱스(Carisma Therapeutics)의 전략적 역합병을 통해 네오카트(NeoCart) 기술의 가치를 극대화할 계획이다.
재무적으로 오큐젠은 2025년 6월 30일 기준 2,730만 달러(약 395억 8,500만 원)의 현금을 보유하고 있으며, 이는 2026년 1분기까지 운영 자금을 확보할 수 있는 규모다. 분기 순손실은 주당 0.05달러로 전년 동기 대비 개선됐다.
OCU410ST의 1상 결과는 12개월 추적 관찰에서 치료받은 눈이 치료받지 않은 눈보다 병변 성장이 48% 느렸고, 시력이 9글자 향상되는 등 유의미한 결과를 보였다. OCU410의 1상 결과도 23% 느린 지리적 위축 병변 성장과 10글자의 시력 향상을 보였다.
오큐젠의 샨카르 무수누리 회장은 “두 가지 후기 단계 임상시험이 진행 중이며, 향후 3년간 세 건의 BLA 제출을 지원하기 위해 전략적 파트너십을 확보하고 사업을 발전시키고 있다”고 말했다.
한편, 미국 식품의약국(FDA)은 5월 OCU410ST에 희귀 소아 질병 지정(RPDD)을 부여했다. 스타가르트병은 현재 FDA 승인 치료제가 없는 유전성 망막 질환으로, 미국과 유럽에서 약 10만 명, 전 세계적으로 약 100만 명이 앓고 있다.
